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Klein aber ungemein fein Winzige rekombinante Viren als Träger für RNAi-Moleküle
Posted February 25 2009
Autor: Dr. Dirk Grimm
RNA-Interferenz (RNAi) beschreibt ei­nen natürlichen Mechanismus zur Gen­regulation in Zellen vieler Organismen, bei dem eine kurze einzelsträngige RNA an eine homologe messenger RNA (mRNA) bindet und ihre Expression blockiert (durch induzierten mRNA-Ab­bau oder Verhinderung der Protein-Syn­these).

Die extrem hohe Effizienz und Spezifität dieses Prozesses machen RNAi hoch interessant für klinische Anwendungen in Menschen, bei denen ein therapeutischer Erfolg durch die Stilllegung spezifischer Gene erreicht werden könnte (z.B. Krebsgene oder Gene von pathogenen Viren). Im Rah­men des Exzellenzclusters CellNetworks der Universität Heidelberg entwickelt unsere Gruppe hierzu neuartige Träger von RNAi-Expressionskassetten, basie­rend auf synthetischen Derivaten natür­lich vorkommender Adeno-assoziierter Viren (AAV). Erste Daten aus Tiermodel­len implizieren ein großes Potenzial dieser rekombinanten RNAi-Vehikel für die gezielte, sichere und permanente Gen-Inaktivierung, weisen gleichzeitig aber auch auf die Risiken einer Überdo­sierung hin. Nach weiterer notwendiger Optimierung könnte dieser neue kombi­natorische AAV/RNAi-Ansatz zukünftig konventionelle Therapien für humane genetische Erkrankungen komplemen­tieren oder sogar gänzlich ersetzen.